医学研究情報 令和8年 5月28日 医学研究情報New! GEMMABio社、デュシェンヌ型筋ジストロフィープログラムを発表、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する治験遺伝子治療の前臨床データを公開（DMD） 令和8年 5月26日 医学研究情報New! モダリス - DM1およびFSHD治療薬候補、前臨床で強力な標的遺伝子抑制を確認―次世代CRISPR技術によりベストインクラスの可能性、ASGCTで発表― （DM1）（FSHD） 令和8年 5月26日 医学研究情報New! 世界初、iPS細胞で作った製品実用化…1回5500万円のパーキンソン病治療薬）（PD） 令和8年 5月19日 医学研究情報New! エントラーダ社、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした第1/2相ELEVATE-44-201試験で良好な主要結果を発表（DMD） 令和8年 5月15日 医学研究情報New! テバード社、tRNAベースの治療法がデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルにおいて全長ジストロフィンと運動機能を回復させたことを示すデータを発表（DMD） 令和8年 5月12日 医学研究情報New! 眼咽頭遠位型ミオパチー（OPDM）、リピート配列の長さとDNAメチル化が病態に関与（OPDM） 令和8年 5月12日 医学研究情報New! [MD Clinical Stationより] 2026年5月、治験情報ページに下記の筋強直性ジストロフィー治験を追記しました 令和8年 5月7日 医学研究情報 筋ジストロフィー「ジスフェルリン異常症」の治療標的候補を発見、筋細胞修復を促す新たな分子(DYSF) 令和8年 4月27日 医学研究情報 肢帯型筋ジストロフィーR1（LGMDR1）、2つの仕組みが関与する新たな発症メカニズムを解明 令和8年 4月24日 医学研究情報 有毒RNAが筋強直性ジストロフィーにおける進行性の心臓障害を引き起こす（DM1） 令和8年 4月21日 医学研究情報 [MD Clinical Stationより] 第5回 筋ジストロフィー介護者の健康を考える会 講演スライドを掲載しました 令和8年 4月21日 医学研究情報 [MD Clinical Stationより] 2026年4月、福山型筋ジストロフィー・顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー治験情報追記 令和8年 4月21日 医学研究情報 厚労省 再生医療等製品３製品を承認 ２歳以上のSMA患者対象のゾルゲンスマ髄注など（SMA） 令和8年 4月14日 医学研究情報 脊髄性筋萎縮症および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対するGYM329（emugrobart）の開発中止に関するお知らせ（SMA）（FSHD） 令和8年 4月10日 医学研究情報 Dyne Therapeutics、DM1治療薬の第3相試験を開始。（DM1） 1 2 3 次のページ
令和8年 5月26日 医学研究情報New! モダリス - DM1およびFSHD治療薬候補、前臨床で強力な標的遺伝子抑制を確認―次世代CRISPR技術によりベストインクラスの可能性、ASGCTで発表― （DM1）（FSHD）
