医学研究情報 令和8年 4月21日 医学研究情報 厚労省 再生医療等製品３製品を承認 ２歳以上のSMA患者対象のゾルゲンスマ髄注など（SMA） 令和8年 4月14日 医学研究情報 脊髄性筋萎縮症および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対するGYM329（emugrobart）の開発中止に関するお知らせ（SMA）（FSHD） 令和8年 4月10日 医学研究情報 Dyne Therapeutics、DM1治療薬の第3相試験を開始。（DM1） 令和8年 4月10日 医学研究情報 サレプタ社、FSHD1およびDM1を標的とするsiRNAパイプラインからの最初の臨床データを発表 令和8年 4月10日 医学研究情報 BBP-418は、肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型（LGMD2I/R9）を対象とした第3相FORTIFY中間解析において、一貫した有効性と良好な安全性プロファイルを示した。（LGMD） 令和8年 3月31日 医学研究情報 デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症の新薬、FDAが審査再開（DMD） 令和8年 3月31日 医学研究情報 エッジワイズ、長期にわたるセバセムテンの良好なデータを発表（BMD） 令和8年 3月31日 医学研究情報 Precision BioSciences(プレシジョン・バイオサイエンシズ)、DMD遺伝子治療でFDAファストトラック指定を取得（DMD） 令和8年 3月19日 医学研究情報 再生医療等製品３製品が承認へ ２歳以上の小児、成人SMA治療薬・ゾルゲンスマ髄注など 薬事審・部会が了承（SMA） 令和8年 3月12日 医学研究情報 ARCUSタンパク質を介した生体内遺伝子編集によるDMD治療薬候補のFUNCTION-DMD第1/2相臨床試験開始へ（DMD） 令和8年 3月12日 医学研究情報 先天性筋ジストロフィー1a型（LAMA2-CMD）、新治療薬候補がFDAのオーファンドラッグ指定に（LAMA2-CMD） 令和8年 3月12日 医学研究情報 眼咽頭筋ジストロフィーのアラニン伸長がPABPN1機能を直接障害（OPMD） 令和8年 3月6日 医学研究情報 カルパイン３の遺伝子変異が肢帯性筋ジストロフィーR1(LGMDR1)を引き起こす２つの独立したメカニズムを解明（DM1） 令和8年 3月6日 医学研究情報 アビディティ社のデルデシランが、NEJM誌に掲載された第1/2相MARINA試験において、ミオトニックジストロフィー1型に有望な結果を示した。（DM1） 令和8年 3月6日 医学研究情報 ALS患者にパーキンソン病の薬を投与する治験、最終段階に…ｉＰＳ創薬企業が年内開始へ（ALS） 前のページ 1 2 3 4 5 次のページ
令和8年 4月10日 医学研究情報 BBP-418は、肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型（LGMD2I/R9）を対象とした第3相FORTIFY中間解析において、一貫した有効性と良好な安全性プロファイルを示した。（LGMD）
