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Sarepta社、エクソン45および53スキッピング療法のESSENCE試験の完了を発表
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LGMDの潜在的な遺伝子治療は、筋肉の健康に役立つ初期兆候を示している
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BridgeBio社の肢帯型筋ジストロフィー薬BBP-418のPh2試験成功~承認申請へ
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11月の電話医療相談(会員外も利用可、無料)11/21
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第62回筋ジス全国大会報告の動画掲載のお知らせ
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DMD遺伝子治療が治験中の3人の男児に持続的な効果をもたらす
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野田聖子名誉会長、石川悠加先生をお迎えして 長良医療センター療育研修会(2025年度 日本財団助成事業)

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