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研究動向

筋ジストロフィーの研究

研究動向の概要については、治療法の研究は進んでいるのですか?をご覧ください。

「さらに専門的な細かい内容を知りたい」という方に向けて、以下におすすめの情報源を紹介します。

国立精神・神経医療研究センター
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神経・筋疾患研究の総本山ともいえる研究センターです。所属する多くの研究者の論文等が掲載されています。

神経・筋疾患患者登録REMUDY(レムディ)
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臨床試験/治験を目的として、患者さまと製薬関連企業・研究者との橋渡しをする登録システムで、NCNP内に設置されています。

ホームページ、メール、広報誌、の3種類で、筋疾患に関する情報が発信されています。

筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク(MDCTN)
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MDCTNは全国の病院と連携して筋ジストロフィーの臨床試験を行うためのネットワークで、Remudyと同じく、NCNP内に設置されています。

医療機関をつなぐネットワークですので、一般向けの情報公開は基本とされていませんが、支援中の研究のリンク等が貼られています。

京都大学 iPS細胞研究所
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山中伸弥教授が所長を務める京都大学 iPS細胞研究所では、iPS細胞作製技術を用い て創薬、新しい治療法の開発、病気の原因の解明や再生医療への応用を実現するため の研究を行っています。

iPS細胞研究ロードマップの改訂について(文部科学省 科学技術・学術審議会)(外部のサイトを開きます)

このサイトにある

「今後の幹細胞・再生医学研究の在り方について 改訂版 報告書 平成27年8月7日 平成27年11月11日一部改正」

の最後のページに領域ごとの達成スケジュールをまとめたロードマップがついています。

それによるとiPS細胞の骨格筋への応用は、おおむね平成37年度あたりとなっています。

筋ジス研究班の変遷

筋ジス研究班の変遷PPT版【PowerPoint:223KB】

筋ジス研究班の変遷PDF版【PDF:1,910KB】

難病情報センター
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公益財団法人 難病医学研究財団/難病情報センターのホームページです。厚生労働省健康局難病対策課と協力して、指定難病全体の情報が提供されています。

製薬会社(筋ジストロフィー関連)

  • 第一三共株式会社(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • ノーベルファーマ株式会社(遠位型ミオパチー)(外部のサイトを開きます)
  • 日本新薬株式会社(デュシェンヌ、福山型)(外部のサイトを開きます)
  • 日本新薬レポート 2017 特集 難病・希少疾患への取り組み(外部のサイトを開きます)
  • 大鵬薬品工業株式会社(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • ファイザー株式会社(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • バイオジェン・ジャパン株式会社(脊髄性筋委縮症、SMA)(外部のサイトを開きます)
  • ペプチドリーム株式会社(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • サンバイオ株式会社(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 中外製薬株式会社(デュシェンヌ型(38ページ)、脊髄性筋委縮症(37ページ))(外部のサイトを開きます)
  • ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社(外部のサイトを開きます)
  • アスタファーマシューティカルズ株式会社(デュシェンヌ、ALS)(外部のサイトを開きます)
  • 米PTC Therapeutics(デュシェンヌ型、SMA)(外部のサイトを開きます)
  • 米Sarepta Therapeutics(デュシェンヌ、肢帯型筋ジストロフィー、ポンペ病)(外部のサイトを開きます)
  • 米Solid Biosciences(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Wave Life Sciences(デュシェンヌ型、ALS)(外部のサイトを開きます)
  • 米Editas Medicine(デュシェンヌ型)(外部のサイトを開きます)
  • 米FibroGen(デュシェンヌ型)(外部のサイトを開きます)
  • 仏Genethon(デュシェンヌ型)(外部のサイトを開きます)
  • 伊Italfarmaco S.p.A.(デュシェンヌ、ベッカー)(外部のサイトを開きます)
  • 米Milo Biotechnology LLC(デュシェンヌ型、ベッカー型)(外部のサイトを開きます)
  • 米MyoTherix(デュシェンヌ型)(外部のサイトを開きます)
  • 米Prothelia(デュシェンヌ型、先天性)(外部のサイトを開きます)
  • 米ReveraGen BioPharma(デュシェンヌ型)(外部のサイトを開きます)
  • 瑞Santhera Pharmaceuticals(デュシェンヌ型(外部のサイトを開きます)
  • 英Summit Therapeutics Plc(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Myonexus Therapeutics(肢帯型筋ジストロフィー)(外部のサイトを開きます)
  • 米Acceleron Pharma(FSHD)(外部のサイトを開きます)
  • 米Capricor Therapeutics(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Catabasis Pharmaceuticals(デュシェンヌ、ベッカー)(外部のサイトを開きます)
  • 米Amicus Therapeutics(ポンペ病)(外部のサイトを開きます)
  • 米Lacerta Therapeutics(ポンペ病)(外部のサイトを開きます)
  • 米Exonics Therapeutics(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Fulcrum Therapeutics(FSHD、デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Pfizer(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米PhaseBio Pharmaceuticals(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Idera Pharmaceuticals(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 英Mallinckrodt(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Cardero Therapeutics(デュシェンヌ、ベッカー)(外部のサイトを開きます)
  • 瑞Roche(Bristol-Myers Squibb)(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米4D Molecular Therapeutics(外部のサイトを開きます)
  • 英AMO Pharma(先天性筋強直性)(外部のサイトを開きます)
  • 米CRISPR Therapeutics(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 日Taiho Pharmaceutical(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Strykagen(デュシェンヌ、ベッカー、肢帯型)(外部のサイトを開きます)
  • 西SOM Biotech(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 英Progenitor Therapeutics (デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • イスラエルPluristem Therapeutics(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 瑞Novartis AG(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 仏NicOx SA(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Mitochon Pharmaceuticals(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Mitobridge(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Marina Biotech(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 英GW Pharmaceuticals(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米GTx(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Fate Therapeutics (デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Eloxx Pharmaceuticals Inc(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 瑞Debiopharm International SA (デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 仏Biophytis SA(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 韓Bioleaders Corp(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Biogen(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Beech Tree Labs(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Avidity Biosciences(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 豪Antisense Therapeutics(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)
  • 米Akashi Therapeutics(デュシェンヌ)
  • 米Expansion Therapeutics(筋強直性)(外部のサイトを開きます)
  • 米Spark Therapeutics(ポンペ病)(外部のサイトを開きます)
  • 米AveXis(SMA)(外部のサイトを開きます)New!
  • 日NS Pharma(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)New!
  • 米Consortium.AI(デュシェンヌ)(外部のサイトを開きます)New!
  • 大学・研究機関

  • 国立大学法人東京医科歯科大学(FSHD)(外部のサイトを開きます)
  • 東海大学工学部生命化学科(FSHD)(外部のサイトを開きます)
  • 長崎大学大学院医歯薬学総合研究科硬組織疾患基盤研究センター (FSHD)(外部のサイトを開きます)
  • 筋ジストロフィー研究班

  • 筋ジストロフィーの標準的医療普及のための調査研究班(松村班)(厚生労働科学研究)(外部のサイトを開きます)
  • エビデンス創出を目指した筋強直性ジストロフィー臨床研究班(高橋班)(AMED)(外部のサイトを開きます)
  • 筋疾患に対する治療薬の創出を目指した研究班(櫻井班)(AMED)(外部のサイトを開きます)
    (疾患特異的iPS細胞の利活用促進・難病研究加速プログラム(平成29年度~))
  • 【概要】筋ジストロフィーなど筋疾患の多くは遺伝性疾患で、有効な治療法はほとんど確立されていません。そこで筋疾患研究を進めてきた国内の研究者が集まり、iPS細胞技術を用いて筋疾患に対する新規治療薬創出を目指します。
    対象疾患として(1)デュシェンヌ型筋ジストロフィー、(2)筋強直性ジストロフィー、(3)顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー、(4)先天性筋無力症候群、(5)先天性ミオパチーの5疾患を選定し、患者さんの血液細胞からiPS細胞を作製し病態解析を進めます。精密な解析のため、遺伝子変異を修復したiPS細胞も作製します。
    同時にiPS細胞からの成熟した筋管細胞の誘導法など新規技術開発も進め、他の筋疾患へも応用することも目指します。病態解析が進み、患者さんの筋肉の状態をiPS細胞を用いて再現できる状態になったら、創薬スクリーニングを実施し病態を抑える化合物を探索することで、治療薬の候補化合物を同定することを目指します。

  • 疾病研究第一部(西野班)(外部のサイトを開きます)
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    (その他)

  • 神経変性疾患領域における基盤的調査研究班(厚生労働科学研究)(SMA、ALS、PD、他)(外部のサイトを開きます)