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エクソン44スキップ薬の治療対象者

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 

日本初の筋ジストロフィー治療薬として、エクソン53をスキップするDMD治療薬が今年5月に発売されました。これに続いて昨年令和元年11月から、国立精神・神経医療研究センター(NCNP)において、世界初のエクソン44スキップのDMD治療薬候補の治験が始まっています。

エクソン44スキップDMD治療薬が対象とする患者は、下のようになります。出典は、Remudy通信 第11号(2014年6月発行)です。

 

Remudy通信(外部のサイトを開きます)

 

■エクソン44スキップの修復可能なエクソン欠失パターン

14番目から43番目のエクソン欠失

19番目から43番目のエクソン欠失

30番目から43番目のエクソン欠失

35番目から43番目のエクソン欠失

36番目から43番目のエクソン欠失

40番目から43番目のエクソン欠失

42番目から43番目のエクソン欠失

45番目のエクソン欠失

45番目から54番目のエクソン欠失

 

☆エクソン44DMD治療薬治験が開始

 

(以上、ホームページ運用チーム)