医学研究情報 令和8年 1月6日 医学研究情報New! Italfarmacoとデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の国内商業化契約等締結 JCRファーマ 令和8年 1月6日 医学研究情報New! FDA、ベニテックのOPMD治療薬にファストトラック指定を付与（OPMD） 令和8年 1月6日 医学研究情報New! サレプタ・セラピューティクス、米国推奨統一スクリーニングパネル（RUSP）へのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの追加を歓迎（DMD） 令和7年 12月24日 医学研究情報New! ケネディ国務長官、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと異染性白質ジストロフィーを新生児スクリーニングに追加 令和7年 12月24日 医学研究情報New! 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者に初めてRestem-L臍帯内膜改変前駆細胞（UMPC）を投与（FSHD） 令和7年 12月12日 医学研究情報New! 内閣府、難病・希少疾患の国際共同治験目指すスタートアップや中堅製薬に実施費用など補助（内閣府） 令和7年 12月12日 医学研究情報New! カプリコール・セラピューティクス、デラミオセルのHOPE-3試験で良好なトップライン結果を発表 令和7年 12月10日 医学研究情報New! LGMDの潜在的な遺伝子治療は、筋肉の健康に役立つ初期兆候を示している（LGMD） 令和7年 12月10日 医学研究情報New! CAP-1002(デラミオセル、DMD対象)：Capricor社による臨床第Ⅲ相試験（HOPE-3試験）のトップラインデータ発表に関するお知らせ 令和7年 12月10日 医学研究情報New! 歩けない筋ジストロフィー患者への手厚い免疫抑制込みエレビジス投与試験が始まる（DMD） 令和7年 12月9日 医学研究情報New! サレプタ、筋強直性ジストロフィー (DM1)に対する治験中のsiRNA治療薬SRP-1003の進捗状況を発表 令和7年 11月26日 医学研究情報 ブリッジバイオの希少筋ジストロフィー治療薬に関する研究データが承認につながる可能性 （LGMD） 令和7年 11月26日 医学研究情報 テストステロンの併用療法の安全性と潜在的有効性を評価 （FSHD） 令和7年 11月21日 医学研究情報 早期にエヴリスディ(SMA治療薬)を投与された子供のほぼ全員が3年後に歩行可能：試験データ 令和7年 11月18日 医学研究情報 ジストロフィン遺伝子エクソン44スキップで治療可能なDMD患者に対する核酸医薬品 1 2 3 次のページ
