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筋ジストロフィー研究班からの最新情報

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
平成29年度精神・神経疾患研究開発費
筋ジストロフィー合同班会議(敬称略)

平成30年1月12日(金)

場所:
JA共済ビル カンファレンス・ホール(A-D)
〒102-0093 東京都千代田区平河町2-7-9
電話:
03-3265-8716
共催:
厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患等政策研究事業
AMED 難治性疾患実用化研究事業
AMED 臨床研究・治験推進研究事業

午前の部

9:50 開会挨拶

西野 一三 (国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 疾病研究第一部)

10:00 筋ジストロフィー関連疾患の分子病態解明とそれに基づく診断法・治療法開発

班長 西野 一三(国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 疾病研究第一部)

  1. α-ジストログリカノパチーの病態解明と糖鎖治療研究
    遠藤 玉夫 (東京都健康長寿医療センター研究所)
  2. 生体関連化合物の分子認識を基盤とする筋ジストロフィー治療薬の創製研究
    (マイオスタチン阻害ペプチドの開発)

    林 良雄 (東京薬科大学 薬学部 薬品化学教室)
  3. 筋強直性ジストロフィーの病態解明と治療研究
    (先天性筋強直性ジストロフィーにおけるマイオカインシグナル異常)

    中森 雅之 (大阪大学大学院医学系研究科 神経内科学)
  4. 筋ジストロフィーの鑑別診断における自己抗体測定の意義
    鈴木 重明 (慶應義塾大学医学部神経内科)

11:00 ジストロフィン欠損モデル動物を基盤とした筋ジストロフィーの新しい治療法開発

班長 武田 伸一(国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部)

  1. Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソン・スキップ治療法開発の現状と展望
    青木 吉嗣 (国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部)
  2. DMD mRNAの解析から見えてきたこと
    松尾 雅文 (神戸学院大学 総合リハビリテーション学部)
  3. 遺伝子医療とピアカウンセラーの役割 ―遺伝子医療における患者・家族の意識調査―
    井原 千琴 (一般社団法人日本筋ジストロフィー協会)

12:00 合同幹事会 (JA 共済ビル カンファレンス・ホール (E))

午後の部

13:00 筋ジストロフィーの臨床開発促進を目指した臨床研究

班長 小牧 宏文 (国立精神・神経医療研究センター 病院 臨床研究推進部)

  1. 遅発型ポンペ病患者ハイリスクスクリーニング調査研究(PHiRS-J):中間解析と研究運営体制構築に関する報告
    尾方 克久 (国立病院機構東埼玉病院 臨床研究部)
  2. Duchenne型筋ジストロフィーにおける尿中タイチン測定の診断的意義
    粟野 宏之 (神戸大学大学院医学研究科 小児科学)
  3. Becker型筋ジストロフィーと精神疾患
    森 まどか (国立精神・神経医療研究センター 病院 神経内科)

14:00 難病、希少疾患の医薬品開発におけるクリニカルイノベーションネットワーク構想の推進を目指した患者登録システム(患者レジストリ)の構築

(AMED 臨床研究・治験推進研究事業)
研究代表者 中村 治雅 (国立精神・神経医療研究センター TMC 臨床研究支援部)

  1. 患者レジストリの薬事規制下での利活用に向けて
    ―クリニカルイノベーションネットワークの進展も踏まえて―

    中村 治雅 (国立精神・神経医療研究センター TMC 臨床研究支援部)

14:15 休憩 コーヒーブレイク

14:35 エビデンス創出を目指した筋強直性ジストロフィー臨床研究

(AMED 難治性疾患実用化研究事業)
研究代表者 高橋 正紀 (大阪大学大学院 医学系研究科保健学専攻 機能診断科学)

  1. 筋強直性ジストロフィーの特徴的血糖変動に関する検討
    高田 博仁 (国立病院機構青森病院 神経内科)
  2. 筋強直性ジストロフィー患者の認知機能障害とQOLの評価
    藤野 陽生 (大分大学 教育学部)

※ 筋ジストロフィーのCNS障害研究会

15:15 筋ジストロフィーの標準的医療普及のための調査研究

(厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患等政策研究事業)
研究代表者 松村 剛 (国立病院機構刀根山病院 臨床研究部)

  1. ジストロフィノパチー患者介護者、女性ジストロフィン変異保有者の健康管理、介護上の問題に関する調査
    石崎 雅俊 (熊本再春荘病院 神経内科)
  2. 筋ジストロフィー診断手順ガイドの作成に向けて:肢帯型、先天性、筋強直性2型を対象として
    尾方 克久 (国立病院機構東埼玉病院臨床研究部)

15:55 日本神経学会筋強直性ジストロフィー診療ガイドライン編集委員会

  1. 筋強直性ジストロフィー診療ガイドライン作業について
    松村 剛 (国立病院機構刀根山病院 臨床研究部)

16:05 閉会挨拶

小牧 宏文 (国立精神・神経医療研究センター 病院 臨床研究推進部)

市民公開講座

16:10 開会挨拶と概要説明

西野 一三 (国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 疾病研究第一部)

16:15 福山型筋ジストロフィー及び類縁疾患の研究開発

戸田 達史 (東京大学大学院 医学系研究科 神経内科学)

17:05 閉会挨拶

武田 伸一 (国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部)