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米FDA 筋強直性候補薬を優先承認審査制度の指定

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の治療薬を開発するアメリカ・ペップゲン(PepGen)は、治療薬候補(PGN-EDODM1)が、FDA(食品医薬品局)から優先承認審査制度の指定を受けたことを公表しました。

 

(ニュースリリース、英文)Avidity Biosciences Receives FDA Rare Pediatric Disease Designation for AOC 1044 for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in People with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping(外部のサイトを開きます)

 

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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