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顔面型候補薬 FDAから希少疾患治療薬に指定

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

アメリカのバイオ企業、エピックバイオ(Epic Bio)は、開発する顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)の遺伝子治療薬候補(EPI-321)が、FDA(食品医薬品局)から希少疾患治療薬の指定を受けたことを明らかにしました。第 1/2 相治験を 2024 年上半期に開始する予定としています。

 

(ニュースリリース、英文)FDA Grants Orphan Drug Designation to EPI-321, Epic Bio’s Novel Genetic Medicine Candidate for Treatment of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)(外部のサイトを開きます)

 

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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