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SMA第4の治療薬

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

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 脊髄性筋萎縮症(SMA)をめぐり、第4の治療薬開発が進められています。

 SMA治療薬は、すでに日本でも販売されているスピンラザ(バイオジェン社、核酸医薬)、5月20日に発売されたゾルゲンスマ(ノバルティス社、遺伝子治療薬)、それに、現在治験が進むリスジプラム(ロシュ・中外製薬、低分子化合物)の3つが知られています。

 4番目となる治療薬(候補)は、ゾルゲンスマと同じノバルティス社が開発中で、リスジプラムと同じ低分子化合物の経口薬です。現在、ヨーロッパだけで治験が進められています。

 

ノバルティス(LMI070、branaplam 英文)(外部のサイトを開きます)

 

(以上、ホームページ運用チーム)