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SMAゾルゲンスマを厚労省承認

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脊髄性筋萎縮症(SMA)の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が3月19日、厚生労働省から製造販売承認を受けたと、薬を開発するノバルティスファーマがニュースリリースで発表しました。

ニュースリリースによると、「ゾルゲンスマ」は、SMAの根本原因である遺伝子の機能欠損を補う遺伝子補充療法で、1回の点滴静注で治療が完了し、SMAの原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存タンパク質をコードする遺伝子が組み込まれたアデノ随伴ウイルス9型のカプシドを有する非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス(AAV9)を利用し、正常なSMN遺伝子を運動ニューロン等に導入してヒトSMNタンパク質を安定して発現することで、SMAに対する作用を示すとしています。また、年間の投与対象患者数は15から20人程度と見込んでいるとしています。

 

(ニュースリリース)ノバルティス ファーマ、脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療用製品「ゾルゲンスマR点滴静注」の製造販売承認を取得(外部のサイトを開きます)

 

(以上、ホームページ運用チーム)