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SMA治療薬、リスジプラムの治験報告相次ぐ

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 スイスに本社を置く製薬会社、ロシュ(日本では中外製薬と提携)は、開発中の脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療薬リスジプラムが好成績を納めた治験結果を、昨年暮れから今年にかけて、ニュースリリースで相次いで公表しています。

 

(ニュースリリース)リスジプラム、II型またはIII型脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するピボタル試験であるSUNFISH試験で主要評価項目を達成 2019年11月13日(外部のサイトを開きます)

 

(ニュースリリース)リスジプラム、I型脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するピボタル試験であるFIREFISH試験で主要評価項目を達成 2020年01月23日(外部のサイトを開きます)

 

(ニュースリリース)リスジプラム、2~25歳のII型またはIII型脊髄性筋萎縮症(SMA)において統計学的に有意な運動機能の改善を示す 2020年02月07日(外部のサイトを開きます)

 

 リスジプラムは経口治療薬で、低分子という治療手段になります。SMAの治療薬としては、核酸医薬という治療手段のスピンラザ(バイオジェン社)がすでに日本で発売されています。遺伝子治療薬のゾルゲンスマ(ノバルティス社)は、アメリカでは昨年5月に承認されており、日本でも2月に厚生労働省審議会で販売承認が了承されました。

 

(以上、ホームページ運用チーム)