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ロシュのSMA治療薬、リスジプラム 治験で有効性

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 スイスに本社を置く製薬会社、ロシュ(日本では中外製薬と提携)は、脊髄性筋萎縮症(SMA)2型と3型の治療薬リスジプラムが、2~25歳の患者を対象にした治験で、運動機能の改善を示したことをニュースリリースで公表しました。この成績は、フランスで2月5~7日に開催された第2回脊髄性筋萎縮症国際科学臨床会議で発表したとしています。

 

(ニュースリリース)リスジプラム、2~25歳のII型またはIII型脊髄性筋萎縮症(SMA)において統計学的に有意な運動機能の改善を示す(外部のサイトを開きます)

 

 リスジプラムは経口治療薬で、低分子という治療手段になります。SMAの治療薬としては、核酸医薬という治療手段のスピンラザ(バイオジェン社)がすでに日本で発売されています。遺伝子治療薬のゾルゲンスマ(ノバルティス社)は、アメリカでは昨年5月に承認されており、日本でも一昨年11月に厚生労働省へ販売承認のための申請を終えています。

 

 

☆ノバルティス SMAの遺伝子治療を承認申請 平成30年12月5日

☆アメリカでSMA遺伝子治療薬を承認 令和元年6月14日

 

(以上、ホームページ運用チーム)