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米サレプタ社LGMD2Aの治療薬開発へ

筋ジス協会のホームページは今年、開設20周年を迎えました。協会は昭和39年3月の結成以来55年目となり、これまで根本治療法の開発促進を合言葉の一つに活動してきました。会員の皆様の関心が最も高い、筋ジストロフィー研究の最新情報収集には、特に力を注いできました。会員限定ページでは、「一目でわかる筋ジストロフィーの治療薬開発シート(Ver.3)」を公開していますので、ぜひご覧ください(ホームページ運用チーム)。

 

アメリカの製薬会社、サレプタ・セラピューティックス社は、遺伝子治療による肢帯型筋ジストロフィーに関して、これまでにLGMD2E、LGMD2D、LGMD2C、LGMD2B、LGMD2Lの5つのタイプの開発中ですが、新たに、LGMD2Aの開発に着手することを公表しました。下の英文ニュースリリース参照。

 

【英文ニュースリリース】Sarepta Therapeutics Announces First Quarter 2019 Financial Results and Recent Corporate Developments(外部のサイトを開きます)

 

以下、グーグル翻訳による当該部分の仮訳です。

 

肢帯型筋ジストロフィータイプ2Aを治療するための遺伝子治療プログラムの権利についての全国小児病院との合意(2019年5月8日):サレプタは、国立小児研究所の研究所と、遺伝子治療の候補者カルパイン3に対する独占オプションの合意を発表しました。 CAPN-3)、カルパイノパチーとしても知られる肢帯型筋ジストロフィー2A型(LGMD2A)を治療する。 LGMD2AはCAPN-3遺伝子の変異によって引き起こされ、LGMDの最も一般的なタイプであり、症例のほぼ3分の1を占めています。 Sareptaのマイクロジストロフィンや他の5つのLGMDプログラムと同様に、LGMD2Aプログラムは、血液脳関門を無差別に通過することなく、横隔膜を含む骨格筋を体系的かつ確実に治療するAAVrh74ベクターを採用しています。疾患。 CAPN-3プログラムは現在臨床前試験中であり、Nationwide Children'sの臨床神経実験病理学部長およびNationwide Children'sの教授であるZarife Sahenk博士により指導されています。オハイオ州立大学医学部の小児科、病理学および神経学。

 

(以上、ホームページ運用チーム)