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ビルトラルセン(世界初の治療薬)が販売申請へ

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

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 発売されるとエクソン53スキップ治療薬として世界で初めてとなるビルトラルセンの販売申請が今年度内にも行われる見通しです。

 

(ニュース) 筋ジス次世代医薬品、安全性を確認 日本新薬、19年販売へ(外部のサイトを開きます)

 

☆ビルトラルセンが論文発表 平成31年1月23日

 

☆筋ジスの治療研究(月刊みんなのねがい) 平成31年1月18日

 

☆日本初のDMD治療薬が今年発売へ  平成31年1月9日

 

☆日本新薬のDMD治療薬の名前  平成30年10月10日

 

☆DMD治療薬 Viltolarsen の治験結果  平成30年10月5日

 

☆日本新薬がDMD治療薬の治験結果を発表  平成30年7月20日

 

 海外の文献によれば、エクソン53は、DMD対象者のうち上から3番目に多く、全体の7.7%にも達します。

■ライデン大学(オランダ)の2008年の調査 エクソンスキッッピングの対象となるグループのうち人数の多い上位8グループ。下の数字は左から、順位、変異のエクソン、患者の割合の順。

1  51  13.0

2  45  8.1

3  53  7.7

4  44  6.2

5  46  4.3

6  52  4.1

7  50  4.0

8  43  3.8

 

Wiley Online Library より

Theoretic applicability of antisense‐mediated exon skipping for Duchenne muscular dystrophy mutations(外部のサイトを開きます)

 

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(以上)