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ノバルティス SMAの遺伝子治療を承認申請

ノバルティスファーマは、脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子置換療法の「AVXS-101」(開発コード)について、日本で11月1日付で承認申請しました。この遺伝子療法が承認されると、早期死亡や、生涯続く障害を伴うSMAに対する初の1回完結型治療となります。

ノバルティス SMA遺伝子療法「AVXS-101」を国内申請、1回完結型治療(外部のサイトを開きます)

脊髄性筋萎縮症 相次ぐ画期的新薬―遺伝子治療が来年登場、低分子薬でもスプライシング修飾(外部のサイトを開きます)

(プレスリリース、英語)

AVXS-101 simultaneous global submissions in US, EU and Japan for type 1 SMA based on the phase I data and select data from the on-going phase III STR1VE study. Novartis is planning to launch AVXS-101 in the middle of 2019. (外部のサイトを開きます)

Press Release(外部のサイトを開きます)

 

(以上)