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ビルトラルセンの適用対象を拡大

日本新薬が開発するデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬(エクソンスキップによる核酸医薬品)のビルトラルセン(viltolarsen)は、エクソン53の変異を対象にしますが、前川重信社長は、来年度以降にエクソン44、45、50、51の変異にも対応した治験を実施する計画を明らかにしました。これによるとDMD患者の4割から5割に治療薬が届くことになります。

【日本新薬】筋ジス治療の核酸医薬品、5品目の世界同時開発を構想‐前川社長 : 薬事日報ウェブサイト(外部のサイトを開きます)

 

(参考)ライデン大学(オランダ)の2008年の調査では、エクソンスキッッピングの対象となるグループのうち人数の多い上位8グループは次の通りです。順位、変異のエクソン、患者の割合の順。

1  51 13.0

2  45 8.1

3  53 7.7

4  44 6.2

5  46 4.3

6  52 4.1

7  50 4.0

8  43 3.8

1から8の合計で51.2%(外部のサイトを開きます)

 

(以上)