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肢帯型筋ジストロフィーの治験情報

海外で行われている治験情報を調べるには、アメリカのデータベース(ClinicalTrials.gov)を利用します。(外部のサイトを開きます)

使用言語は英語ですが、検索方法は簡単で、トップページに3つある検索窓の一番上、Condition or disease の欄に病名を入力するだけです。

肢帯型筋ジストロフィーは疾病群の総称で、30ともされるほど種類があります。大きく「タイプ1」と「タイプ2」に分かれ、それぞれ「A」「B」「C」...と細かく分類されます。

 

今回、「肢帯型筋ジストロフィー2D」を例にして、検索をしてみます。英語で、Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D (LGMD2D)

と表示するので、上の検索窓に入力し、青色の検索「Search」をクリックします。

すると、2件がヒットします。2番目は、Completed と表示され、遺伝子治療の効果、安全性などを調べて2013年に終わっています。

1番目は、Active とあり、治験が進行中です。「scAAVrh74.tMCK.hSGCA」という薬剤を用いた遺伝子治療です。アメリカ、オハイオ州にあるネーションワイドこども病院で試験が進められています。

次のページへ進むと、詳細な内容がわかります。下の方に、治験が終わるのは、2019年2月が目標とあります。

肢帯型筋ジストロフィー2Dで現在行われている治験は、これ1件だけです。

日本において、肢帯型筋ジストロフィーの治験は、まだどちらのタイプにも聞かれません。

肢帯型筋ジストロフィー2Dを例にして、海外での治験の検索方法を説明しました。他の病型についても同じやり方で、世界中の治験を調べることができます。

 

(以上)