◆質問

・なぜ遺伝子データをデータベースに登録する必要があるのですか。

◆回答

長年の基礎的治療研究が大きく進み、病気の原因を標的とする治療法が臨床応用の目前にまで迫っています。これらが標準的な治療となるためには、研究の最終段階として治験(臨床試験)を行い、有効性と安全性を確かめることが必要です。開発中の治療法の多くは、筋ジストロフィーの型はもちろん、遺伝子の変異も正しく診断した上でないと実施できません。筋ジストロフィーはもともと少ない病気で、特定の遺伝子変異を対象とするとなると治験を円滑に進めるためには、あらかじめ対象となる患者の皆さんを登録しておく必要があります。

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